MagicRNA veröffentlicht erste klinische Daten zu in vivo CAR-T-Therapie bei systemischem Lupus erythematodes
Das chinesische Biotechnologieunternehmen MagicRNA hat die weltweit ersten klinischen Daten zu seiner in vivo CAR-T-Therapie HN2301 für refraktären systemischen Lupus erythematodes (SLE) im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Studie zeigt, dass HN2301, ein mRNA-Lipid-Nanopartikel (mRNA-LNP), bis zu 60 % der CD8+ T-Zellen in CAR-T-Zellen umprogrammiert, was zu einer vollständigen Depletion zirkulierender B-Zellen und einer Reduktion des SLEDAI-Scores um bis zu 20 Punkte innerhalb von drei Monaten führt. Die Studie umfasste fünf Patienten mit langjährigem, behandlungsresistentem SLE, vier davon mit Lupusnephritis. HN2301, basierend auf MagicRNAs EnC-LNP-Plattform, wurde intravenös ohne vorherige Lymphodepletion verabreicht. Bei einer Dosis von 4 mg pro Infusion wurden innerhalb von sechs Stunden bis zu 60 % der CD8+ T-Zellen in CD19-gerichtete CAR-T-Zellen umprogrammiert, was eine anhaltende B-Zell-Depletion für 7–10 Tage bewirkte. Anti-Nukleosom- und Anti-dsDNA-Antikörper sanken signifikant, und bei einigen Patienten normalisierten sich niedrige Komplementwerte. Die Therapie…

